京都大学移植IPS细胞成功的使肌肉再生，今后可用于肌肉萎缩症的治疗

2020年7月4日朝日新聞

京都大学iPS细胞研究所等研究小组将由人iPS细胞制成的肌肉来源的细胞移植到了小鼠中，小鼠经繁殖后，出现了顽固的疾病“杜氏型肌营养不良症”，这种疾病削弱了肌肉的力量，并使肌肉再生。

“我们的目标是将来将其投入实际使用“，日本专家表示，该研究结果于3日在美国科学杂志《干细胞报告》的电子版中发表。

这种顽固性疾病是由基因突变引起的，这使得不可能使蛋白质“肌营养不良蛋白”和削弱肌肉力量。经过对多名患者的病理会诊后发现，日本的患者人数估计约为5,000。新药物“ Biltepso”(通用名称Birtralsen)已于今年3月获得批准，但目前的治疗目标有限。

对干细胞治疗有患者服务经验的创健有明在一直关注该方面新闻：该小组通过模仿胎儿的生长过程进行培养，成功地将可以变成各种细胞的人类iPS细胞有效转化为骨骼肌干细胞，而骨骼肌干细胞是肌肉的来源。当将约300,000骨骼肌干细胞注射到患有顽固性疾病的小鼠的右腿中时，肌营养不良蛋白就产生了，并变成了肌纤维，并且肌肉得以再生。

被注射过的右腿比对照组(无处理)的左腿的肌肉力量高大约8%，并且发现能够阻止疾病的恶化。

该实验小组的副教授Hidetoshi Sakurai说：“尽管存在被确认长期安全性之类的问题，但我们已经证明它有作为治疗方法的潜力。”